Ionis Pharmaceuticals (IONS) aktsiad: Aktsiate hind langeb, kuna faas 3 südameuuring ei saavutanud eesmärki

Kokkuvõte

• Ionise aktsiad kukkusid järsult pärast seda, kui eplontersen ei saavutanud täna olulist faas 3 südameuuringu eesmärki

• IONS kukus enne turuavamist pärast seda, kui ATTR-CM-uuring ei saavutanud peamist faas 3 efektiivsuse eesmärki

  

• Eplontersen näitas alarühmas märke, kuid ei suutnud uuringus tõestada laialdasemat kasu

• Stabilisaatorite kasutamine nõrgendas ravitoimet Ionise ja AstraZeneca südameuuringu andmetes

• Ionis ja AstraZeneca esitavad täielikud CARDIO-TTRansform-andmed ESC-il augustis

Ionis Pharmaceuticals (IONS) aktsiad kukkusid järsult pärast seda, kui selle oluline faas 3 südamehaiguse uuring ei saavutanud oma peamist eesmärki. Aktsia sulges 2,17% madalamalt $84,46 pealt ning seejärel kukkus enne turuavamist 20,38% võrra $67,25 peale. See tagasilöök mõjutas investorite usku, sest uuringus testiti eplonterseni olulisel südamega seotud amüloidoosi populatsioonil.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Ionis Pharmaceuticals aktsiad kukkusid pärast uuringu tagasilööki

Ionis ja AstraZeneca teatasid, et CARDIO-TTRansform ei saavutanud oma peamist efektiivsuse lõpp-punkti. Uuringus testiti eplonterseni kohta placebo vastu patsientidel, kes kannatasid transtüretriinimeediatud amüloidsüdamepuudulikkusest (ATTR-CM). Peamise lõpp-punkti jälgiti kardiovaskulaarse surma ja korduvate kardiovaskulaarsete kliiniliste sündmuste osas nädalani 140.

Ettevõtted teatasid, et eplontersen ei andnud statistiliselt olulist kasu kogu patsientide rühmas. Standardravi mõjutas tulemust ka sellega, et paljud patsiendid kasutasid juba stabilisaatoriravi. Seetõttu näis eplonterseni lisatoime piiratud olevat laiemas uuringurühmas.

Ionis Pharmaceuticals (IONS) aktsiad reageerisid kiiresti ebaõnnestunud peamise lõpp-punkti tulemusel. Enne turuavamist toimunud kukkumine näitas muret ravimi kaubandusliku teekonna üle ATTR-CM-i puhul. Samas teatasid ettevõtted, et mitmed sekundaarsed, pildistamis- ja biomarkeri tulemused soosivad eplonterseni.

Eplontersen näitas segaseid tulemusi ATTR-CM-uuringus

Uuring näitas erinevat signaali patsientidel, kes kasutasid eplonterseni ilma stabilisaatoriravita. Selles alarühmas näitas eplontersen niminaalselt olulist ohustegurit 0,71. Siiski ei näidanud patsiendid, kes algselt stabilisaatoreid kasutasid, mingit ravitoimet.

Eplontersen põhjustas suuri ja püsivaid transtüretriini valkude vähenemisi. See tulemus vastas RNA-sihtsete silentsuse ravimite oodatavale profiilile. Ettevõtted teatasid ka soodsast ohutusprofiliist, mis oli kooskõlas varasemate eplonterseniga saadud andmetega.

CARDIO-TTRansformis osales 1432 täiskasvanut 130 kohas 20 riigis. Uuringus osalesid patsiendid, kes kannatasid kas loomulikust või päritud ATTR-CM-ist. Osalejad said eplonterseni 45 mg või placebo subkutaanse süstimise teel iga nelja nädala järel.

Ionis ja AstraZeneca plaanivad täielike andmete edasist analüüsi

ATTR-CM põhjustab valesti kokku kerkinud transtüretriini valkude kogunemist südames. Aeglaselt häirib see südame struktuuri ja nõrgendab normaalset pumpamisfunktsiooni. Patsiendid kannatavad sageli lühikest hingamist, turset, nõrkust, pöörasust, südame löögi tundmist ja väsimust.

Selle haiguse põhjustab kas päritud mutatsioon või vananemisprotsess. Ionis ütles, et uuring peegeldas muutuvat ravikeskkonda, kus stabilisaatorite kasutus on suurenenud. See kontekst võib aidata selgitada nõrgemat tulemust kogu uuringurühmas.

Ionis ja AstraZeneca jätkavad täielike CARDIO-TTRansform-andmete analüüsi. Ettevõtted plaanivad tulemusi esitada Euroopa Kardioloogia Seltsi Kongressil augustis 2026. Samas ütles Ionis, et selle laiem ravimipipeline ja juba turule toodud ravimid jäävad tema pikaajalise kava keskmesse.

Postitus „Ionis Pharmaceuticals (IONS) aktsiad: aktsiad kukkusid järsult, kuna faas 3 südameuuring ei saavutanud eesmärki“ ilmus esmakordselt CoinCentralis.