Hope Biosciences Research Foundation reporta resultados promissores do ensaio de fase II para terapia com células estaminais na doença de Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–A organização de investigação clínica da área de Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF), partilha hoje resultados positivos preliminares de um ensaio clínico de Fase II para avaliar a terapia com células estaminais mesenquimais alogénicas derivadas de tecido adiposo (HB-adMSCs) da Hope Biosciences para pacientes com Doença de Parkinson (DP) em fase inicial a moderada, uma condição atualmente considerada incurável que afeta aproximadamente um milhão de pessoas nos EUA, com uma população global de pacientes projetada de 25 milhões até 2050.

O ensaio atingiu com sucesso o seu objetivo primário, demonstrando melhorias estatisticamente significativas na função motora para o grupo de tratamento em comparação com o grupo placebo. O ensaio (NCT04995081) é um estudo equilibrado, randomizado, duplo-cego, de centro único que inscreveu 60 participantes, 30 no grupo de tratamento e 30 no placebo, com seis infusões intravenosas obrigatórias de 200 milhões de células estaminais ao longo de 32 semanas. O fim do estudo foi às 52 semanas. Os objetivos primários incluem mudanças clinicamente significativas na função motora, utilizando tanto as Experiências Motoras da Vida Diária reportadas pelo paciente (MDS-UPDRS Parte II) como a Função Motora avaliada pelo clínico (MDS-UPDRS Parte III).

No final do estudo, a MDS-UPDRS Parte III avaliada pelo clínico demonstrou um efeito de tratamento progressivo e clinicamente significativo. As melhorias no grupo de tratamento aumentaram ao longo de infusões sucessivas, com dimensões de efeito a crescerem ao longo do tempo (d de Cohen: Infusão 4 = 0,34, Infusão 5 = 0,40, Infusão 6 = 0,87). Na sexta e última infusão, o grupo de tratamento alcançou uma mudança média desde o início de −9,82 pontos versus −0,50 no placebo (diferença média ajustada RMA −9,32; 95% IC [−15,11, −3,54]; p=0,0023), excedendo substancialmente o MCID de −3,25. As análises Bayesianas reforçaram estas descobertas, confirmando relevância estatística e clínica. O tratamento foi seguro e tolerável em ambos os grupos.

"O momento das melhorias dos pacientes está a emergir como uma conclusão fundamental", afirma Donna Chang, Presidente da HBRF. "As infusões iniciais mostraram pequenas melhorias na função motora. No entanto, na sexta infusão, o grupo de tratamento mostrou a maior melhoria cumulativa. No final do estudo, observámos um declínio nas pontuações a partir desse ponto máximo. Em conjunto, isto significa que melhorias na função motora são possíveis através do tratamento com este terapêutico celular, e que um tratamento consistente e repetido pode ser o caminho mais promissor para uma melhoria sustentada na função motora para indivíduos que vivem com a Doença de Parkinson."

Chang também cita a validação do design do protocolo como uma conquista, observando resultados divergentes entre a avaliação do clínico e a MDS-UPDRS Parte II reportada pelo paciente.

"A natureza subjetiva do relato do paciente é algo que deve ser equilibrado no design do ensaio através da inclusão de mecanismos de recolha de dados mais objetivos que são vitais para avaliar o benefício terapêutico", explica Chang. "Considerando todos os dados em conjunto, neste ensaio há um efeito de tratamento claro. Aguardamos com expectativa reuniões de encerramento com a FDA e, esperamos, uma conversa frutuosa sobre como nós, como comunidade de investigadores, podemos continuar a equilibrar os resultados reportados por pacientes e clínicos."

A HBRF, uma organização sem fins lucrativos 501(c)(3), completou com sucesso até à data seis protocolos autorizados pela FDA em DP, incluindo um protocolo de Acesso Expandido de Dimensão Intermédia pioneiro a nível global para pacientes com 76 anos ou mais. Isto também constitui o segundo ensaio clínico da HBRF usando terapêuticos celulares alogénicos. Ambos foram concluídos com segurança, marcando mais um passo em direção à adoção mais ampla de terapias alogénicas, que ampliam dramaticamente o acesso devido à redução dos custos de fabrico e à capacidade de servir indivíduos cujas condições de saúde proíbem o armazenamento das suas próprias células estaminais.

"Tivemos o privilégio de servir um número significativo de homens e mulheres que vivem com Parkinson, com histórias de doença extremamente diversas", continua Chang. "Para este ensaio, estamos ansiosos não apenas pelos resultados da análise detalhada atualmente em curso, mas também para examinar o conjunto de investigação em busca de tendências que possam informar percursos de tratamento para o Parkinson no futuro. Com estes resultados encorajadores de Fase II em mãos, temos esperança de avançar para um ensaio confirmatório de Fase III que nos possa aproximar de uma nova opção terapêutica significativa para os pacientes."

Saiba mais em hopebio.org.

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